У новій доповіді громадська консультативна рада порівняльної ефективності Інституту клінічної та економічної оцінки Середнього Заходу США (ICER) дійшла висновку, що препарат сотатерцепт, який зараз перевіряється Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA), має користь для здоров’я пацієнтів з легеневою артеріальною гіпертензією (ЛАГ) при додаванні до базової терапії. За словами авторів, обмежена доступність доказів означає, що користь може коливатися від мінімальної до значної.

Сотатерцепт, який вводять ін’єкційно кожні 3 тижні, є першим у своєму класі інгібітором сигналу активіну. Він протидіє проліферації клітин і зменшує запалення в стінках судин, що може призвести до покращення легеневого кровотоку. FDA США розглядає його, рішення очікується до весни 2024 року.

Сучасне лікування легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ) складається з вазодилататорів, включаючи інгібітори фосфодіестерази-5 (PDE5i), стимулятори гуанілатциклази, антагоністи рецепторів ендотеліну (ERA), аналоги простацикліну (простаноїди) та агоністи рецепторів простацикліну. Рекомендації Європейського товариства кардіологів та Європейського респіраторного товариства від 2022 року рекомендують розпочинати комбіновану терапію ERA/PDE5i пацієнтам із низьким і середнім ризиком, тоді як пацієнтам з високим ризиком слід також внутрішньовенно або підшкірно вводити аналог простацикліну.

Схвалення сотатерцепту регуляторними органами залежить від 3 фази  дослідження STELLAR, яке включало 323 пацієнтів із функціональним класом II та III ЛАГ за ВООЗ (ВООЗ-ФК), які були рандомізовані для прийому 0,75 мг/кг сотатерцепту на додаток до базової терапії або плацебо. Середній вік становив 48 років, а середній час з моменту встановлення діагнозу становив 8,8 року. Близько 40% отримували інфузійну терапію простацикліном на початку дослідження. Через 24 тижні зміна медіани в тесті 6-хвилинної ходьби (6mWD) була на 40,8 м довшою в групі сотатерцепту. Більше пацієнтів у групі сотатерцепту відчули покращення за ВООЗ-ФК (29,4% проти 13,8%). У пацієнтів групи сотатерцепту також спостерігалося зниження ризику клінічного погіршення або смерті на 84%. Специфічні для ЛАГ шкали якості життя не показали різниці між двома групами. Відкриті розширені дослідження показали, що переваги зберігаються протягом 2 років. Побічні ефекти, ймовірно пов’язані із сотатерцептом, включали телеангіоектазії, підвищення рівня гемоглобіну та кровотечі.

Разом із перевагами, науковці припускають, що підшкірна доставка сотатерцепту може бути менш обтяжливою для пацієнтів, ніж деякі інші методи лікування ЛАГ, особливо інгаляційні та внутрішньовенні простаноїди. Однак залишається невизначеність щодо ефективності сотатерцепту в інших популяціях і при захворюваннях сполучної тканини, а також щодо тривалості ефекту.

Використовуючи аналітичну модель рішення de novo, спеціалісти підрахували, що лікування сотатерцептом призведе до більш тривалого періоду безсимптомного стану в стані спокою та більшої кількості років життя, скоригованих за якістю, років життя та рівноцінних років життя.

Літературні посилання знаходяться в редакції Webcardio.org