Результати третьої фази дослідження вутрисірану, нового препарату для лікування опосередкованого транстиретином амілоїдозу з кардіоміопатією, продемонстрували позитивні ефекти.
Дослідження HELIOS-B досягло первинної кінцевої точки, продемонструвавши статистично значуще зниження, порівняно з плацебо, сукупної смертності від усіх причин і рецидивуючих серцево-судинних подій при застосуванні вутрисірану.
В аналіз рандомізували 655 дорослих із транстиретин-опосередкованим амілоїдозом і кардіоміопатією, які отримували вутрисіран у дозі 25 мг або плацебо шляхом підшкірної ін’єкції один раз на 3 місяці протягом періоду лікування тривалістю до 36 місяців.
Під час цього періоду первинна кінцева точка була знижена при застосуванні вутрисірану на 28% у загальній популяції (коефіцієнт ризику [HR], 0,718; P = 0,0118) і на 33% у популяції з 395 пацієнтів, які отримували монотерапію і не отримували препарат тафамідіс, на початку (HR, 0,672; P = 0,0162).
Крім того, смертність від усіх причин знизилася на 36% у загальній популяції (HR, 0,645; P < 0,025) і на 35% (HR 0,655; P < 0,05) у популяції монотерапії на 42 місяці.
Дослідження також продемонструвало значні позитивні ефекти для всіх вторинних кінцевих точок як у загальній популяції, так і в групі монотерапії. Це включає в себе ключові показники прогресування захворювання: тест 6-хвилинної ходьби, опитувальник кардіоміопатії Канзас-Сіті та клас СН за NYHA ( P < 0,025 для всіх).
Досліджуваний препарат продемонстрував обнадійливу безпеку та переносимість, що відповідає його встановленому профілю. Показники побічних явищ, серйозних побічних явищ і небажаних явищ, що призвели до припинення прийому досліджуваного препарату, були подібними в групах вутрисірану та плацебо.
Науковці повідомляють, що планують продовжити подання щодо використання вутрисірану у пацієнтів з опосередкованим транстиретином амілоїдозом і кардіоміопатією цього року, включаючи подання додаткової заявки на новий лікарський засіб до Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA).
Транстиретин-опосередкований амілоїдоз із кардіоміопатією є виснажливим і прогресуючим станом, який підвищує смертність і знижує якість життя. Захворювання виникає внаслідок агрегації та відкладення транстиретинових амілоїдних фібрил у серці та різних тканинах. Вутрісіран — це дволанцюгова мала інтерферуюча РНК (siRNA), яка перешкоджає експресії гена транстиретину, зменшуючи вироблення транстиретину.
Вчені підрахували, що понад 250 000 пацієнтів у всьому світі мають транстиретин-опосередкований амілоїдоз із кардіоміопатією. Вутрісіран вже доступний у багатьох країнах для лікування полінейропатії, пов’язаної з амілоїдогенною мутацією транстиретину, яка не така поширена, як ускладнення кардіоміопатії.
Єдиним препаратом, доступним на даний момент для опосередкованого транстиретином амілоїдозу з кардіоміопатією, є тафамідіс, пероральний препарат, призначений для стабілізації неправильно згорнутого білка транстиретину, який доступний у Сполучених Штатах з 2019 року. Але надмірна вартість препарату на рік робить його найдорожчим у світі ліками від серцево-судинних захворювань.
Інші препарати для цього захворювання, включно з вутрісіраном, зараз наближаються до ринку з надією, що певна конкуренція може знизити ціни.
Літературні посилання знаходяться в редакції Webcardio.org