Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило мавакамтен  для покращення функціональної здатності та зменшення симптомів у дорослих з симптоматичною обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією(оГКМП) II–III класів за NYHA.

Мавакамтен є першим схваленим FDA алостеричним та зворотним селективним інгібітором  щодо серцевого міозину, який впливає на основну патофізіологію генетичного розладу. Він доступний у капсулах по 2,5 мг, 5 мг, 10 мг, 15 мг.

Спеціалісти стверджують, що схвалення препарату являє собою важливий крок для відповідних пацієнтів із симптоматичною обструктивною ГКМП, які довго чекали на новий варіант лікування цього прогресуючого захворювання.

Схвалення мавакамтену було засноване на даних базових досліджень EXPLORER-HCM та EXPLORER-LTEу дорослих із симптомами ГКМП класу II–III за NYHA.

У дослідженні EXPLORER-HCM лікування мавакамтеном протягом 30 тижнів призвело до значного покращення переносимості фізичного навантаження, обструкції вихідного тракту лівого шлуночка (ВТ ЛШ), функціонального класу NYHA та стану здоров'я.

Дані з безпеки та ефективності, що спостерігаються у дослідженні EXPLORER-LTE, зберігалися у пацієнтів, які продовжували лікування в середньому близько 62 тижнів.

Науковці заявляють, що мавакамтен є «майже революційною зміною» в лікуванні оГКМП. Досі не було хорошого медикаментозного лікування симптоматичної оГКМП. Це змінить ситуацію і, без сумніву, змінить рекомендації щодо лікування оГКМП.

Не рекомендується розпочинати прийом мавакамтену у пацієнтів з ФВ ЛШ нижче 55%, і прийом препарату слід перервати, якщо ФВ ЛШ падає нижче 50% при будь-якому відвідуванні або якщо у пацієнта виникають симптоми серцевої недостатності або погіршення клінічного стану.

Одночасне застосування мавакамтену з деякими інгібіторами цитохрому Р450 або припинення прийому деяких індукторів цитохрому Р450 може збільшити ризик серцевої недостатності через систолічну дисфункцію.

Літературні посилання знаходяться в редакції Webcardio.org