Застосування тафаміда було пов'язано зі зниженням смертності від усіх причин, а також з зменшенням кількості госпіталізацій з приводу серцево-судинними подій проти плацебо в новому дослідженні у пацієнтів з транстиретин-амілоїдною кардіоміопатією.
Транстиретинова амілоїдна кардіоміопатія – це захворювання, викликане відкладенням амілоїдних фібрил в міокарді. Частіше зустрічається у літніх чоловіків і має дуже поганий прогноз. Середня тривалість виживання становить не більше 2,5 років з моменту постановки діагнозу.
Неправильні мономери або олігомери транстиретину осідають в міокарді, що призводить до кардіоміопатії і симптомів серцевої недостатності, включаючи задишку, втому, ортостатичну гіпотензію і непритомність. Інфільтрація системи провідності може призводити до атріовентрикулярної блокади, синоатріальної блокади і фібриляції передсердь.
Дана патологія може бути успадкована як аутосомно-домінантна ознака, викликана патогенними мутаціями в транстиретинових генах, ТТР, або це може бути результатом відкладанння білка транстиротину «дикого» типу, який раніше називався старечим системним амілоїдозом.
Раніше лікування було обмежено підтримуючою терапією, без рекомендацій.
У багатоцентровому, міжнародному, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, фазовому випробуванні ATTR-ACT 441 пацієнтів були випадковим чином розпреділені в співвідношенні 2: 1: 2 до отримання 80 мг або 20 мг тафоміда або плацебо протягом 30 місяців.
Дослідження включало пацієнтів зі спадковою формою захворювання і з формою дикого типу.
Первинною кінцевою точкою була оцінка смертності від усіх причин, за якою слідує частота госпіталізацій, пов'язаних з серцево-судинними захворюваннями. Порівняння були засновані на об'єднаних групах лікування тафомідом проти плацебо.
Смертність від усіх причин була знижена на 30%, а число госпіталізацій, пов'язаних з серцево-судинними захворюваннями, зменшилася на 32%. Ці результати не залежали від етіології, спадкового або дикого типу, а також від дози.
Частота і типи побічних ефектів були подібними між групами, і ніякої різниці між дозами не спостерігалося.
Науковці заявляють, що тафамід ефективний і безпечний препарат, який дає надію пацієнтам, чия тривалість і якість життя вкрай обмежені.
Літературні посилання знаходяться в редакції Webcardio.org